医療関係者の皆さま
医療関係者の皆さまへ
国内の医療関係者（医師、薬剤師、その他の医療関係者）を対象に、
アミカス・セラピューティクス株式会社の医薬品を適正にご使用いただくための情報をご提供します。
製品情報
【1. 警告】
1.1 本剤の投与によりinfusion reaction、アナフィラキシーがあらわれる可能性がある。緊急時に十分な対応のできる準備をした上で投与を開始し、投与終了後も十分な観察を行うこと。重篤なinfusion reaction、アナフィラキシーが発現した場合には、速やかに本剤の投与を中止し、適切な処置を行うこと。［2.1、8.1、8.2、9.1.1、9.1.2、9.1.3、11.1.1参照］
1.2 急性呼吸器疾患のある患者、又は心機能もしくは呼吸機能が低下している患者に本剤を投与する場合、症状の急性増悪が起こる可能性があるので、患者の状態を十分に観察し、必要に応じて適切な処置を行うこと。［9.1.4参照］
【2. 禁忌（次の患者には投与しないこと）】
2.1 本剤の成分に対しアナフィラキシーショックの既往歴のある患者［1.1、8.1、11.1.1参照］
2.2 妊婦又は妊娠している可能性のある女性［9.5参照］
ポムビリティは、マンノース-6-リン酸を多く含むことにより、細胞への酵素の取り込みを向上させた遺伝子組換えヒト酸性α-グルコシダーゼ製剤です。ポンぺ病の筋組織において蓄積するグリコーゲンを減少させる作用が期待されています。
詳細につきましては、添付文書等をご参照ください。
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【2. 禁忌（次の患者には投与しないこと）】
2.1 本剤の成分に対し過敏症の既往歴のある患者
2.2 妊婦又は妊娠している可能性のある女性［9.5参照］
オプフォルダは経口剤であり、血中のポムビリティを安定化、活性を維持させた状態で標的組織への取込みを増加させることが期待されています。
詳細につきましては、添付文書等をご参照ください。
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作用機序
オプフォルダを安定化剤として併用することで、血液中でのポムビリティの不安定化や凝集を防ぎ、血中での半減期、曝露量の増加が期待できます。細胞内取り込みは他の酵素と同様にM6P受容体を介して行われますが、ポムビリティの糖鎖はM6PやビスM6Pを多く含むため、M6P受容体との親和性が増大し、より効率的に細胞内に取り込まれると考えられます。細胞内取り込み後は、前駆体である酵素製剤が内在性GAA酵素と同様のトリミング及びプロセシングを受け、成熟型となり、グリコーゲンの除去効果を示すと考えられています。
注）これらの作用機序を裏付ける in vitro データは、臨床効果に直接結び付くものではありません。
1) 社内資料：in vitro 試験（2025年6月24日承認、ポムビリティCTD2.6.2.2.1.1）
2) 社内資料：in vitro 試験（2025年6月24日承認、ポムビリティCTD2.6.2.2.2.1）
3) 社内資料：吸収（RRB200-024）（2025年6月24日承認、ポムビリティCTD2.6.4.3.2.3）
4) Tong PY et al, Journal of Biol Chem, 1989, 264, 7962-7969.
5) 社内資料：吸収（RRB200-003）（2025年6月24日承認、ポムビリティCTD2.6.4.3.2.2.1）
6) 社内資料：in vitro 試験 （2025年6月24日承認、オプフォルダCTD2..6.2.2.1.1）
製造販売業者の氏名又は名称及び住所（文献請求先及び問い合わせ先を含む）
製造販売元
アミカス・セラピューティクス株式会社
〒100-0005 東京都千代田区丸の内一丁目６番２号
新丸の内センタービルディング19 階
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コールセンター
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新丸の内センタービルディング19 階
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